根据发表在《柳叶刀》期刊上的一项研究，接受基因疗法的耳聋儿童恢复听力和语言能力。这项临床实验在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院进行，针对的是遗传性耳聋 DFNB9 患者。DFNB9 由 OTOF 基因突变和无法产生功能正常的 otoferlin 蛋白引起，而 otoferlin 蛋白是将声音信号从耳朵传递到大脑所必需的。研究人员对 6 名患有DFNB9 的儿童进行了为期 26 周的观察。他们利用一种携带人类 OTOF 基因的腺相关病毒(AAV)，通过一种特殊的外科手术程序，小心地将该基因引入患者的内耳。使用不同剂量的单次注射病毒载体。研究中的所有六名儿童都有完全耳聋，平均听觉脑干反应(ABR)阈值超过 95 分贝。26 周后 5 名儿童表现出听力恢复，在 ABR 测试中显示出 40-57 分贝的下降，语言感知的显著改善，以及进行正常对话的能力的恢复。总体而言，未观察到剂量限制性毒性。
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