人類終於可以跟遺傳病說再見？美國和中國科學家前日宣佈，他們首次成功利用「基因剪刀」CRISPR-Cas9，修復人類早期胚胎脫氧核糖核酸(DNA)中一個常見致病基因突變，朝消滅遺傳疾病邁進一步。不過人類胚胎基因編輯向來存在倫理爭議，擔心產生「設計嬰兒」，因此研究成果公佈後立即引起討論，不少沒有參與研究的科學家認為，應提防基因編輯的風險並加以監管。
研究由美國索爾克生物研究所、俄勒岡衛生科學大學、中國深圳國家基因庫、韓國基礎科學研究院合作完成，其中俄勒岡衛生科學大學是主要發起者，基因編輯工作在大學進行，索爾克生物研究所則主要改善編輯流程。
針對遺傳病基因 72%成功
實驗有多名華人科學家參與，包括索爾克生物研究所的吳軍和俄勒岡衛生科學大學的馬虹等。
團隊針對常見遺傳性心臟病「肥厚型心肌病」進行實驗。這種遺傳病是青壯年運動員猝死主因之一，只要父母其中一方帶有相關基因突變，嬰兒便有機會患病，每500人中有1人受影響，暫時仍無藥可醫。
實驗中，研究人員將帶有基因突變的精子以及CRISPR-Cas9，同時注入健康卵子內，結果58個胚胎中，有42個變成不攜帶突變，即胚胎選擇了遺傳沒有經過編輯的健康卵子基因，比率高達72.4%，較自然結合的50%高得多。如果這些胚胎成功發育為嬰兒，他們將不會患病，更不會把病遺傳給後代。
改善技術 受精前編輯
中國科學家此前也曾進行類似研究，但並非受精卵內所有細胞突變都會被修正，出現所謂「鑲嵌現象」，同時亦會出現脫靶效應，即在非靶點位置產生突變。今次研究中，只有一個胚胎出現鑲嵌現象，關鍵在於剪輯程序在受精前開始。為判定是否安全無虞，技術仍須經進一步研究，準確率也須盡可能提高到近100%，才能用於製造應該會發育為健康嬰兒的胚胎。
國際社會一直擔心，人類基因編輯技術可能被用作「設計」具有某些特徵的嬰兒，例如高智力或運動才能等。不過研究員認為，實驗顯示胚胎的自我修復功能，會令它避開經修改的基因，意味要製作「設計嬰兒」的難度將遠高於消滅遺傳疾病。 ■美聯社/法新社/路透社/新華社
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